Thérapie génique et CAR-T cells : retour d’expérience et description du circuit envisagé à l’Oncopole
24 octobre 2018
C.Miguet , L.Fievet, J-M. Canonge, F.Puisset, A.Grand Pharmacy departement, Institut Universitaire du Cancer de Toulouse – Oncopole, Toulouse, France
Contexte et objectif
Les CAR-T cells (Chimeric Antigen Receptor T cells) sont indiqués dans le traitement des hémopathies malignes. Ce sont des lymphocytes T autologues modifiés génétiquement pour exprimer un récepteur chimérique : la partie extracellulaire est spécifique d’un antigène tumoral et la partie intracellulaire comporte des signaux d’activation lymphocytaires. Les CAR-T cells sont des médicaments de thérapie génique (MTG), actuellement en essais cliniques, et sont classés OGM 1 par le Haut Conseil des Biotechnologies. L’objectif de ce travail est de proposer un circuit adapté à ce nouveau type de médicament.
Matériels et méthodes
Une analyse de risque a priori nous a permis d’identifier et maitriser les risques associés aux MTG. Cette analyse a été conduite selon la méthode d’Analyse Préliminaire des Risques (APR). La réglementation ainsi que les recommandations en vigueur nous ont servi de supports pour décrire les différentes étapes du circuit et les actions à mettre en œuvre.
Résultats et conclusion
Les locaux de la PUI n’étant pas adaptés aux CAR-T cells, nous nous sommes organisés afin de contrôler les risques et garantir le confinement de l’OGM aux différentes étapes. L’ensemble de l’équipe pharmaceutique a été formée aux activités qui dépendent habituellement de l’unité de thérapie cellulaire : stockage en azote liquide, décongélation de poches et manipulation de cellules. Dans ce contexte, 2 conventions ont été signées : une avec une unité de recherche pour l’utilisation d’une salle L2 en dépression dédiée aux médicaments de thérapie innovante, et une avec le service d’anapathologie pour l’utilisation de leur salle à azote et le stockage d’une cuve réservée à la pharmacie.
Devant l’enjeu médical que représentent ces nouveaux traitements, la PUI a dû réfléchir et mettre en place un nouveau circuit. Les CAR-T cells sont aujourd’hui individualisés et des recherches sont en cours pour les standardiser et les rendre accessibles au plus grand nombre. La spécialisation des pharmaciens dans ce domaine est essentielle et représente un vrai challenge pour cette activité qui en n’est qu’à ces débuts.