Table ronde : les Médicaments de Thérapie Innovante

Les médicaments de thérapie innovante, thérapie cellulaire et thérapie génique, ont commencé à être développés dans les années 90 avec des premiers succès comme le traitement du SCID lié à l’X à Necker-Enfants malades. En 2003, il leur est défini un premier statut de médicament au niveau européen. Europe qui en 2007 devant les progrès scientifiques, médicaux et biotechnologiques leur donnera un cadre réglementaire (règlement CE 1394/2007), à la fois pour faciliter leur développement et leur mise sur le marché mais aussi pour sécuriser leur mise à disposition et leur utilisation chez les patients, en créant définitivement un nouveau type de médicament dit de thérapie innovante avec 4 catégories :

1. Médicaments de thérapie génique ;
2. Médicaments de thérapie cellulaire somatique ;
3. Produits de l’ingénierie tissulaire ;
4. Médicaments de thérapie innovante combinés.

L’Angleterre et la France présentent des prises en charge différentes de ces nouveaux médicament tant dans le cadre de la recherche biomédicale que celui de leur commercialisation.

Du point de la pharmacotechnie, ces nouveaux médicaments auxquels s’appliquent la majorité des standards pharmaceutiques présentent quelques spécificités (e.g. OGM, cryoconservation) et particularité (e.g. substance active dans la plus part des cas non stérile introduite dans un procédé de production en atmosphère contrôlé pour produire un médicament qui est administré par voie parentérale) qui ont conduit à la rédaction de lignes directrices de GMP spécifiques des MTI.

Ces nouveaux médicaments représentent de nouveaux défis pour la pharmacie hospitalière qui doit s’y adapter, s’y former et innover.

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