Un MTI, deux PUI, zéro compromis !

La Pharmacie à Usage Intérieur (PUI) de notre centre ne disposant ni de l’autorisation réglementaire pour la préparation de médicaments de thérapie innovante (MTI), ni des locaux adéquats, a dû répondre à une demande urgente de traitement pour un patient atteint d’épidermolyse bulleuse dystrophique récessive.
Cette maladie génétique, rare et invalidante, se caractérise par une extrême fragilité cutanée due à une mutation du gène COL7A1, impliqué dans la production du collagène de type VII.
Le beremagene geperpavec (B-vec), une thérapie génique basée sur HSV-1 modifié, est le premier traitement curatif ciblant cette pathologie, disponible en accès précoce depuis septembre 2024.
L’objectif de notre travail était de mettre en place un circuit sécurisé et conforme permettant l’administration hebdomadaire de ce traitement dans notre établissement, tout en s’appuyant sur une PUI autorisée, située à 150 km.

Matériel et Méthodes
* Analyse réglementaire et bibliographique
* Identification d’une PUI autorisée à la préparation du B-vec
* Mise en place d’un avenant à la convention de réalisation des préparations stériles
* Intégration du traitement dans notre établissement via le COMEDIMS (coût hebdomadaire > 24 000 €)
* Élaboration d’un circuit logistique partagé : préparation hebdomadaire au sein de la PUI autorisée, transport réfrigéré sécurisé, réception et dispensation dans notre établissement
* Validation des modalités de gestion et d’application avec l’équipe de risque infectieux
* Formation du personnel infirmier via des préparations factices et accompagnement à la première administration

Résultats
* Mise en place d’un suivi administratif, logistique et clinique rigoureux
* Coordination étroite avec les équipes de dermatologie et d’hôpital de jour
* Début des administrations dans notre établissement, avec amélioration significative du confort du patient
* Implication du préparateur en pharmacie hospitalière dans l’ensemble des étapes : la réception, la gestion documentaire et la traçabilité
* Nombre de cures réalisées = 23, incidents = 0

Conclusion - Discussion
Ce projet illustre les nouveaux défis logistiques, réglementaires et économiques liés à l’introduction d’un MTI dans un centre non habilité. La coopération inter-établissements a permis une prise en charge locale d’un patient sans compromettre la sécurité ni la qualité du traitement.
Néanmoins, cette organisation, bien que fonctionnelle, repose sur un équilibre précaire, accentué par la charge supplémentaire imposée au centre préparateur. Face à l’essor des MTI, cela soulève la question d’un élargissement futur des autorisations de préparation ou de la création de hubs régionaux. Au-delà des aspects techniques et logistiques, se pose une question centrale  : comment rendre l’innovation thérapeutique accessible à tous les patients et dans tous les territoires de santé ?

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